逆转衰老、医治杜氏肌养分不良症，两基因疗法用于人体

科创要闻2026年第22期

2026年6月8日-14日

本期要闻汇总人
：常丽娜

人类有没有大年夜大年夜约齿豁头童，逆转让衰老的衰老细胞重置回年青外形？又有没有大年夜大年夜约像改削文字讹夺一样，精准修复致病基因，医治因疗于人而不伤及DNA本身？杜氏

本周接连有两项临床研究 ，试图给出切实其实的肌养答复。

2026年6月9日 ，分不法用美国生物技能公司Life Biosciences宣布，良症两基一名介入临床履行的逆转受试者领受终部分重编程（partial reprogramming）基因疗法，旨在修复眼部受损细胞，衰老医治一种大年夜大年夜约招致损掉落踪落明的医治因疗于人青光眼和非动脉炎性前部缺血性视肉体病变(NAION)在内的视肉体病变。

这是杜氏全球首个旨在“逆转细胞衰老”的基因疗法进进人体履行阶段。

Life Biosciences是肌养一家由哈佛除夜学传授David Sinclair连络创建的生物技能公司 ，戮力于研发细胞再生药物。分不法用2020年，良症两基Sinclair团队初度经由过程表不美不雅不雅不雅不雅不雅不雅遗传学重编程成功逆转小鼠的逆转衰老时钟。此后
，该技能线路在灵长类植物眼部模型中掉落踪掉落踪验证 ，为其临床转化奠定了根本。

本次临床履行的基因疗法，经由过程可控表达OCT4 、SOX2和KLF4三种转录因子，将细胞受损的表不美不雅不雅不雅不雅不雅不雅遗传暗码重置为更年青的基因表达编制 ，从而恢复细胞下场。

本次一期临床执即将重点评价其安然性和耐受性
，并纳进视觉下场评价等绝顶方针。

隔天，2026年6月10日，北京除夜学魏文胜团队连络昆明理工除夜学、上海交通除夜学医学院团队在《细胞》（Cell）杂志宣布Long-term reversal of Duchenne muscular dystrophy via circular arRNA-guided exon skipping in monkeys and humans和RNA structure programs endogenous ADAR for precise and efficient editing两篇论文 ，宣布其自立研发的LEAPER RNA编辑技能初度独霸于杜氏肌养分不良症（DMD）医治。

这是中国原创RNA编辑技能初度进进临床研究
，也是国际上初度将RNA编辑独霸于DMD医治。

传统基因编辑对象（如CRISPR-Cas9）需求在DNA层面切割双链 ，存在脱靶风险和埋伏的基因组不晃荡性 。而LEAPER技能 ，是独霸人体细胞内天然存在的ADAR酶（一种感染于RNA的腺苷脱氨酶） ，完成单碱基精度的A-to-I编辑。因为不触及DNA，这类编辑编制具有可逆、可控、安然性更高的稀少优势。

这项下场并不是一蹴而就。2019年 ，魏文胜团队始创LEAPER技能，仅凭一条人工筹划的arRNA便可变卦内源ADAR酶完成靶向编辑 。2022年，团队推出LEAPER 2.0，经由过程环形ADAR招募RNA（circ-arRNA） ，强化RNA的晃荡性和感染延续的时分。

为兼并ADAR酶固有序列偏好招致的编辑瓶颈，团队借助AlphaFold 3等AI筹划料想对象，琐细分析了ADAR与双链RNA的互作规律 ，研发出LEAPER 3.0，并在DMD
、Usher综合征等多种遗传病模型中完成验证 。

团队斥地出RNA编辑候选药物LE051，在疾病模型猴体内一次给药可延续恢复肌养分不良蛋白表达超出一年 。

在完成非人灵长类研究后，他